由潤佳醫藥同上海君實生物醫藥科技股份有限公司（下稱君實生物）聯合研發的降血脂藥物JS401注射液臨床試驗申請於2023年1月31日獲得NMPA受理。JS401是首個獲得NMPA藥物臨床試驗申請受理的靶向ANGPTL3小核酸藥物。

  JS401 是一種靶向血管生成素樣蛋白 3（以下簡稱“ANGPTL3”）信使 RNA的小幹擾 RNA（siRNA）藥物，拟主要用於高脂血症等治療。截至目前，全球靶向 ANGPTL3 的藥物中僅有一款單克隆抗體類藥物 Evkeeza®（Evinacumab-dgnb，再生元制藥公司産品）獲批上市，用於 12 歲及以上兒童或成人純合子型家族性高膽固醇血症（HoFH）患者的治療，全球尚無同靶點siRNA 類藥物獲批上市。

截止目前，全球已有超過 10款小核酸藥物獲批上市。由於小核酸藥物有望涵蓋更豐富的适應症， 因此其潛在市場規模十分廣闊，2020年全球小核酸藥物銷售額35億美元左右，預計到 2025 年全球小核酸藥物銷售額將突破100億美元，到2030年我國小核酸藥物市場可達100億元。

關於潤佳醫藥

潤佳醫藥是一家參與國際競争，旨在以患者為中心，提供可承受的、臨床亟需的原創新分子實體藥物，具備從藥物先導分子的發現與評價到新藥臨床開發及商業化完整能力的高科技集團型企業，下設2大研發中心（總面積近9000㎡），分别位於上海張江核心區、蘇州工業園區，并在臨港新片區生命藍灣投資建設占地55畝的産業化基地。集團新藥研發管線近20項，重點關注於骨科、腫瘤和神經科學三大核心治療領域的藥物研發，并在小核酸領域進行專項研發投入，其中多個管線處於臨床試驗階段。

關於君實生物

君實生物（688180.SH，1877.HK）是一家以創新為驅動，致力於創新療法的發現、開發和商業化的生物制藥公司。公司具有由超過50項在研産品組成的豐富的研發管線，覆蓋五大治療領域，包括惡性腫瘤、自身免疫系統疾病、慢性代謝類疾病、神經系統類疾病以及感染性疾病。憑借蛋白質工程核心平台技術，君實生物身處國際大分子藥物研發前沿，獲得了首個國産抗PD-1單抗NMPA上市批準、國産抗PCSK9單抗NMPA臨床申請批準、全球首個治療腫瘤抗BTLA阻斷抗體在中國NMPA和美國FDA的臨床申請批準，目前正在中美兩地開展多項Ib/II期臨床試驗。君實生物在全球擁有超過3100名員工，分布在美國舊金山和馬裡蘭，中國上海、蘇州、北京、廣州等。