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润佳医药一家具有国际竞争力的临床阶段创新药研发集团;其合资公司所申报的1类新药RP903片,已成功获得两项临床试验的默示许可,受理号分别为CXHL2400566CXHL2400565。这款新药RP903片的主要研发目标是治疗与PIK3CA基因突变相关的过度生长综合征(PROS),这是一种罕见但影响深远的疾病。集团创始人、董事长吕佳声博士(复旦大学生命科学院博士生导师、中科院深圳先进技术研究院研究员)表示:“润佳医药的这一成就不仅凸显了其在创新药物研发领域的专业实力,也预示着未来在治疗儿童罕见病方面的潜在突破。”


RP903片: 用了全球首创的稳定同位素取代技术,是一种靶向PI3Kα的选择性小分子抑制剂,拟用于针对儿童在PIK3CA基因激活突变所导致的一系列过度生长综合征群(PROS)的治疗,上市后将有望成为儿童PROS治疗的首选之一。目前该疾病存在未被满足的临床需求,在中国市场上尚未有针对PROS适应症的药物获得批准上市。


PROS: PIK3CA 相关性过度生长类疾病,是一类以身体局部异常过度生长为特征的综合征群。其中包含了多种疾病,包括局部或特定组织过度生长,比如巨指/趾畸形等,以及多系统过度生长伴或不伴脑病变,又如纤维脂肪性过度生长/偏侧过度发育多发脂肪瘤病等。目前仅有诺华的阿培利司在美国批准用于儿童PROS的治疗,该药物目前在中国开展二期临床研究,显示出国际市场对PROS治疗药物的高度关注和需求。


关于润佳医药




润佳医药是一家具有国际竞争力的临床阶段创新药研发集团,致力于临床急需、患者可及的药物研发及商业化。集团具备从药物先导分子的发现、评价到临床开发,以及商业化完整能力的高科技企业。集团分别在上海张江和苏州园区设立研发中心,并在徐州高新区规划建设生产基地。集团至今已转化新药研发管线20余项,重点关注于退行性疾病治疗领域的创新药物研发,并在小核酸药物和感染领域进行专项研发投入,集团多个药物管线处于关键性临床试验阶段。