ANGPTL3是由肝脏表达的血管生成素样蛋白家族的成员,通过抑制脂蛋白脂肪酶和内皮脂肪酶发挥调节脂质代谢的作用。ANGPTL3功能丧失或抑制可显著降低甘油本三酯及其他致动脉粥样硬化性脂蛋白的水平。JS401/RP912 注射液在肝细胞内特异性降解ANGPTL3 mRNA,并持续性抑制ANGPTL3蛋白的表达,从而发挥其降脂(甘油三酯及胆固醇)的作用。
截至发稿日,全球仅有一款靶向ANGPTL3的单克隆抗体类药物Evkeeza(再生元制药公司产品)获批上市,用于12岁及以上儿童或成人纯合子型家族性高胆固醇血症患者的治疗。全球尚无同类靶点siRNA类药物获批上市。
公司简介
润佳医药是一家参与国际竞争,旨在以患者为中心,提供可承受的、临床亟需的原创新分子实体药物,具备从药物先导分子的发现与评价到新药临床开发及商业化完整能力的高科技集团型企业,下设2大研发中心(总面积近9000㎡),分别位于上海张江核心区、苏州工业园区,并在临港新片区生命蓝湾投资建设占地55亩的产业化基地。集团新药研发管线近20项,重点关注于骨科、肿瘤和神经科学三大核心治疗领域的药物研发,并在小核酸领域进行专项研发投入,其中多个管线处于临床试验阶段。
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